細胞および遺伝子治療(CGT)は、希少な遺伝性疾患や特定のがんなどの多くの重い疾患と闘う新たな最前線です。また、CGTは独自の課題を変革をもたらす可能性を秘めたこの研究を先導している治験責任医師および企業と、それに参加してる患者様とそのご家族の両方にもたらしています。

 

CGT臨床試験では、複雑な試験デザイン、課題の多い患者集団、普通ではない運用実施要件が当たり前になっています。新しい治療アプローチは、治験責任医師、治験実施施設スタッフ、および患者様にとって等しく不慣れなものであることも珍しくありません。また、CGT治験では、複雑な物流上の考慮事項も生じます。これは、早期および遅発性有害事象の兆候の検知、記録、適切な管理と、価格設定および償還のサポートを行うために必要な長期に及ぶフォローアップだけにとどまりません。そして、この同じ期間中に患者様の生活が変化し、患者保持にとって大きな課題が生じることがよくあるのです。

 

 

サイネオス・ヘルスの細胞および遺伝子治療コンソーシアム 

サイネオス・ヘルスの細胞および遺伝子治療コンソーシアムは、約20年に及ぶこの分野における経験に基づいて構築されており、弊社のCGT臨床前/臨床開発および商品化における知識および経験ベースの中核となっています。このコンソーシアムは、CGT臨床試験に特有の課題を調べて回り、開発を促進し、約束を果たすために必要な機能横断的な能力を1つにまとめ上げます。このコンソーシアムは、臨床試験実施チーム以外に、薬事規制、コンサルティング、商用化、早期臨床試験、および実世界/後期フェーズの研究開発における専門家などCGTと治療領域に関する深い専門知識を持つスタッフを見つけられる場となっています。このコンソーシアムモデルがあるため、弊社がこれまでに蓄積してきた知識とインサイトが十分に活用されて、各臨床試験のニーズに特有のソリューションを確実にお届けすることができます。

 

細胞治療臨床試験

遺伝子治療臨床試験

第I~IV相を含む20年以上に及ぶ深い経験と、2007年以降500を超える治験実施施設で行った25件を超える治験の実績を持つサイネオス・ヘルスは、細胞治療臨床試験を以下の治療領域で実施してきました。

  • オンコロジー
  • 循環器科
  • 内分泌科
  • 整形外科
  • 眼科
  • CNS

2007年以降、サイネオス・ヘルスは、200を超える治験実施施設で20件を超える遺伝子治療臨床試験を以下を含む治療領域で実施してきました。

 

 

  • 血液学とCAR-T
  • 免疫学
  • CNS
  • オンコロジー
  • 眼科
  • 希少疾病

 

 

 
効率的なCGT治験を実施するための弊社の戦略

 

新しい経験を作り出す

CGT治験では、治療的介入と試験実施計画書が、最も経験を積んだ治験責任医師と治験施設にとってさえ未経験のものであることが珍しくないため、弊社は強化されたレベルの早期施設エンゲージメント(識別およびフィージビリティ評価)と、新規療法の施設スタートアップを提供しています。これには、アフェレーシスユニットや細胞加工ラボなどの複数の治験実施医療機関ユニットの間で必要となる調整業務が含まれる可能性があります。さらに、弊社は集中的な患者様の救済と啓蒙活動を行い、患者コミュニティとアドボカシーグループに加えて、大学病院およびソートリーダーと緊密に連携して、治験で最も蓋然性が高いデータを捕捉し、登録可能な患者様を特定し、治験特有の側面を伝え、着実なインフォームドコンセントプロセスを促進できるようにします。

 

オペレーショナルエクセレンスの実現

長年に及ぶ実地のCGT治験の経験から得たインサイトに基づいて構築し、サイネオス・ヘルスTrusted Process®を活用して実施することで、弊社のコンソーシアム専門家は、地域のIRB/IBC要件、物流管理、細胞加工、トレーニングニーズなど、CGT治験に特有の運営上の複雑な事情や課題を理解しています。弊社専用の物流およびベンダー管理リソースは、治験実施施設とベンダーでのその他の機能ユニットの緊密な調整を維持しています。

 

患者保持の最適化

CGT臨床試験で求められる長期フォローアップが原因で、患者保持という絶えず変化し続ける問題が非常に複雑になってしまいます。弊社は、患者様とそのご家族、疾患コミュニティ、および支持者からインサイトを収集し分析して、ペイシェントジャーニーの観点から長期フォローアップ治験の負担の評価を行います。具体的には、フォローアップ期間中の患者様そしてそのご家族の現実世界の経験を理解しようと努めます。それを受けて、現実世界のシナリオをゼロから計画し、時間の経過に伴い順応し変化できる患者保持戦略に組み込みます。

 

規制の複雑さへの対処

急速に発展しつつある規制情勢と、CGTの新しい承認経路および医薬品指定制度では、国、州、および治験実施施設の要件、審査委員会と特定の治験実施施設にライセンスを供与するための複数の要件に細心の注意を払う必要があります。たとえば、米国と欧州とでは、遺伝子組換え体(GMO)や組換え核酸の使用が関係する特定のCGTのバイオセイフティの構成要素に関して、非常に異なる立場を取っています。

弊社の薬事規制に関する専門家コンソーシアムは、この分野に精通しており、その深い知識を応用して、CGT治験デザイン、戦略的意思決定、および運用上の治験プランニングの担当者に情報を提供します。

 

価格設定とマーケットアクセスの支援

革新的な治療法が続々と登場してきているため、治療費に関する話題も活発になってきており、試験に関して保険者と独自に頻繁に打ち合わせることが必要になってきています。このテーマは、メディアの取材、投資家による投機、および患者様の懸念事項になり得ます。弊社コンソーシアムは、価格設定とコミュニケーションの専門家たちを結集して、顧客企業が複雑で革新的な取り決めの実行、保険者以外の聴衆のために状況を考慮すること、および交渉の場の支援を行えるようにします。
   
 

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