細胞および遺伝子治療(CGT)は、遺伝性の希少疾患や特定のがんを含む様々な重病に挑む、最先端の分野です。CGTはトランスフォーマティブな研究(新たな発見、斬新な技術につながる可能性のある研究)を先導する治験責任医師と企業、こうした研究に参加する患者様とそのご家族の両者に、独自の課題を突きつけます。

 

複雑な試験デザイン、課題の多い患者集団、運用実施に関しての独特な要求事項が、CGT臨床試験では普通に見られます。このような場合、治験責任医師、治験実施施設スタッフ、および患者様の全関係者が新しい治療アプローチに慣れていないことがよくあります。CGT治験では、複雑な物流上の問題を考慮することも必要になり、早期および遅発性有害事象の兆候の発見、記録、適切な管理をすることや価格設定と補償のサポートを行うために必要な長期間のフォローアップだけにとどまりません。そして、この期間に患者様の生活が変化し、治験の参加継続に大きな課題が生じることも頻繁にあります。

 

 

サイネオス・ヘルスの細胞および遺伝子治療コンソーシアム 

約20年の実績を基に構築されたサイネオス・ヘルスの細胞および遺伝子治療コンソーシアムは、弊社のCGT臨床前/臨床開発および商品化に関する知識・経験のベース拠点です。コンソーシアムには、CGT臨床試験に特有な課題を先導し、開発を促進し、約束された成果を届けるために必要な機能横断的な能力が結集しています。そこには、臨床試験実施チームの他、薬事規制、コンサルティング、商用化、早期臨床試験、およびリアルワールド/後期フェーズの各分野の専門家など、CGTと治療領域に関する深い専門知識を有するスタッフが揃っています。このコンソーシアムモデルによって、これまでに蓄積してきた知識とインサイトを十分に活用することができ、各試験のニーズに適うソリューションを確実にお届けすることができます。

 

細胞治療臨床試験

遺伝子治療臨床試験

With deep experience spanning more than two decades, including Phases I-IV and more than 40 trials at more than 800 sites since 2007, Syneos Health has delivered cell therapy trials in:

  • オンコロジー
  • 循環器科
  • 内分泌科
  • 整形外科
  • 眼科
  • CNS

Since 2007, Syneos Health has conducted more than 50 gene therapy trials at more than 780 sites in therapeutic areas including:

 

 

  • 血液学とCAR-T
  • 免疫学
  • CNS
  • オンコロジー
  • 眼科
  • 希少疾病

 

 

 
効率的なCGT治験を実施するための当社の戦略

 

新たな経験を培う

CGT治験では、治療的介入と試験実施計画書が、ベテランの治験責任医師と治験実施医療機関にとってさえ未経験のものであることが珍しくありません。そのため、弊社では、早期の施設エンゲージメント(識別およびフィージビリティ評価を実施)と新規療法の施設スタートアップの向上を図っています。その際、必要に応じて、アフェレーシス装置や細胞加工ラボなど、複数の機器・装置の間での調整を行うこともあります。また、弊社は、患者コミュニティやアドボカシーグループ、さらに大学病院やソートリーダーとも緊密に連携して、患者の救済と啓蒙活動に力を入れております。それにより、各試験に最も関連するデータを捉え、登録可能な患者様を特定し、試験固有な側面について伝えて、断固たるインフォームドコンセントプロセスを促進しています。

 

オペレーショナルエクセレンスの実現

長年にわたるCGT治験の経験から得たインサイトを基に、サイネオス・ヘルスTrusted Process®を活用して、コンソーシアムのエキスパートは、CGT治験特有の複雑な事情や課題(地域のIRB/IBC要件、物流管理、細胞加工、トレーニングニーズなど)を把握します。当社専用の物流およびベンダー管理のリソースが、治験実施医療機関と外部業者の他の機能ユニットの緊密な調整を維持します。

 

患者リテンションの最適化

長期フォローアップが必要なCGT治験では、患者リテンションに関する課題はかなり複雑になっています。当社では、長期フォローアップ治験での患者負担を、患者の来院に関する視点から評価するため(すなわち、フォローアップ期間中の患者様とそのご家族の実態を理解するため)、患者様とそのご家族、患者コミュニティやサポーターからインサイトを収集・分析しています。その結果を参考に、開始時点からの実社会のシナリオを考案し、長期に適応できる、変更可能な患者リテンション戦略を組み込みます。

 

規制の複雑さへの対処

CGT治験は、急速に展開する規制情勢、新しい承認ルートと医薬品指定制度の下にあり、国や地域、治験実施医療機関の要求事項、また、審査委員会や特定の実施医療機関にライセンスを供与するための複数の要求事項に細心の注意を払う必要があります。たとえば、米国と欧州とでは、遺伝子組換え体(GMO)や組換え核酸の使用が関係する特定のCGTのバイオセイフティの構成要素に関して、非常に異なる立場を取っています。

当社の薬事規制に関する専門家コンソーシアムは、この分野に精通しており、その深い知識を応用して、CGT治験デザイン、戦略的意思決定、および運用上の治験プランニングに関する情報を提供します。

 

価格設定とマーケットアクセスの支援

革新的な治療法が続々と登場し、治療費に関する議論も活発に行われるようになりました。そのため、試験に関して支払者と個別に頻繁に打ち合わせることが必要になってきています。このテーマは、メディアの取材、投資家による思惑、および患者様の懸念事項になり得ます。当社コンソーシアムには、価格設定とPRの専門家が集まって、顧客企業が複雑かつ革新的な調整を行ったり、支払者以外の聴衆への状況説明や交渉環境を強化したりするお手伝いをしています。
   
 

Powered by Translations.com GlobalLink OneLink Software