希少疾病コンソーシアム
患者様とそのご家族が待ち望んでいるため
一方、患者様（その過半数が子供）、そのご家族、そして介護者は、これらの重篤で命に係わることのある疾病の治療法の進展を心待ちにしています。
サイネオス・ヘルスは危機感を共有します
サイネオス・ヘルス®では、希少疾病の治療法を開発している企業の支援に重点的に取り組んでいます。製品の市場投入までの期間を短縮し、重症患者の治療法の開発におけるリスクを排除するには、主要なステークホルダーの早期のエンゲージメントや患者様の視点を含む新たな統合的アプローチが必要です。
サイネオス・ヘルス希少疾病コンソーシアムは、そのために創設されました
このコンソーシアムにより、希少疾病の臨床開発と商品化における弊社の専門知識を効率よく活用できます。
コンソーシアムは、弊社の強みである医療、運営、レギュラトリーサイエンス、商品化の専門知識を統合するために設立されました。これらの強みはすべて、実施医療機関、治療担当医師、患者アドボカシーグループ、学術的指導者、治験依頼企業との協力関係により、さらに強化されています。
協力して向上する：希少疾病の医薬品開発と商品化の専門家を擁する共同チーム
薬事規制の専門家が、臨床開発計画と商品化を通して、規制当局の支持を得るための薬事申請の最善の道筋を提案し、サポートします
運営チームが、その経験を活かして被験者の地域の限定や、臨床試験と登録へのアクセスをサポートし、お客様ごとにカスタマイズされた戦略を策定します
特定分野の取引先とのパートナーシップにより、希少疾病に対するカスタマイズされた戦略ロジスティクスをサポートします。患者様を常に中心に置いて、あらゆる活動を行います
医療専門家チームが、強力な開発計画を実現するために提携し、医療的および科学的な提言を行います
商品化チームが、開発プロセスの初期段階から商品化プロセス全体を通して、優先順位付け戦略、価格設定と償還、パブリックポリシー、さらに患者アドボカシーグループやその他のステークホルダーとのエンゲージメントを最適化するためのインサイトを提供します
この共同グループが、医師、科学者、商品化戦略担当者といった主要な専門家の力を活かすことで、臨床試験計画と実施から商品化の成功までを全体的な視野で捉えることができます。
広範な実務経験と専門知識
過去5年間で、弊社は希少疾病の適応症に関して、以下を含む350件を超えるプロジェクトを実施してきました。
30件を超えるリアルワールドエビデンスプロジェクト。これには、登録、非介入試験、拡張アクセスプログラムが含まれています
弊社の希少疾病治験の約25%は小児集団で実施されたもので、これには超希少疾病を対象としたファーストインペイシェント（治験における最初の患者登録）も含まれます
約20件のATMP（先端医療医薬品）プロジェクト
55件を超える細胞治療治験と60件を超える遺伝子治療治験
弊社の希少疾病コンソーシアムが違いをもたらします。
希少疾病の約50パーセントは子供が罹患し、そのうちの30パーセントは5歳の誕生日を迎えずに亡くなっている
弊社の希少疾病と小児科の専門家は、小児向け医薬品開発に関連する特殊で複雑な薬事規制や倫理的課題に対処するため、頻繁に協力しています。小児科コンソーシアムが小児治療の研究開発から実用化までの期間短縮にどのように役立っているのかをぜひご確認ください。
細胞および遺伝子治療に特有の課題にうまく対処する
細胞および遺伝子治療（CGT）は、遺伝性の希少疾患や特定のがんを含む様々な重病に挑む、最先端の分野です。弊社の細胞・遺伝子治療コンソーシアムは、CGT臨床試験に特有の課題を克服し、開発を加速させ、待ち望まれている成果を届けるために必要な、部門横断的なサービスを提供します。
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