Rare Disease Consortium Solutions
患者様とそのご家族が待ち望んでいるため
一方、患者様（その過半数が子供）、そのご家族、そして介護者は、これらの重篤で命に係わることのある疾病の治療法の進展を心待ちにしています。
サイネオス・ヘルスは危機感を共有します
As a rare disease CRO, helping companies develop rare disease therapies is something we take personally. 製品の市場投入までの期間を短縮し、重症患者の治療法の開発におけるリスクを排除するには、主要なステークホルダーの早期のエンゲージメントや患者様の視点を含む新たな統合的アプローチが必要です。
サイネオス・ヘルス希少疾病コンソーシアムは、そのために創設されました
The Consortium facilitates streamlined access to the full range of our experience in rare disease clinical trials and commercialization.
コンソーシアムは、弊社の強みである医療、運営、レギュラトリーサイエンス、商品化の専門知識を統合するために設立されました。これらの強みはすべて、実施医療機関、治療担当医師、患者アドボカシーグループ、学術的指導者、治験依頼企業との協力関係により、さらに強化されています。
協力して向上する：希少疾病の医薬品開発と商品化の専門家を擁する共同チーム
Our regulatory experts recommend and support the best regulatory pathway to obtain regulatory agency support through the clinical development plan and commercialization
Our operational team has the experience to support patient localization and access to clinical trials and registries, creating customized strategies at the level of each patient
Our partnerships with niche vendors support customized rare disease strategy logistics and ensure the patient remains at the center of everything we do
Our medical expert teams provide medical and scientific input on partnering to ensure a strong development plan
Our rare disease commercialization teams bring insights to bear early in the development process and through to commercialization to optimize prioritization strategy, pricing and reimbursement, public policy and engagement with patient advocacy groups and other stakeholders
この共同グループが、医師、科学者、商品化戦略担当者といった主要な専門家の力を活かすことで、臨床試験計画と実施から商品化の成功までを全体的な視野で捉えることができます。
広範な実務経験と専門知識
過去5年間で、弊社は希少疾病の適応症に関して、以下を含む350件を超えるプロジェクトを実施してきました。
30件を超えるリアルワールドエビデンスプロジェクト。これには、登録、非介入試験、拡張アクセスプログラムが含まれています
弊社の希少疾病治験の約25%は小児集団で実施されたもので、これには超希少疾病を対象としたファーストインペイシェント（治験における最初の患者登録）も含まれます
約20件のATMP（先端医療医薬品）プロジェクト
55件を超える細胞治療治験と60件を超える遺伝子治療治験
弊社の希少疾病コンソーシアムが違いをもたらします。
希少疾病の約50パーセントは子供が罹患し、そのうちの30パーセントは5歳の誕生日を迎えずに亡くなっている
弊社の希少疾病と小児科の専門家は、小児向け医薬品開発に関連する特殊で複雑な薬事規制や倫理的課題に対処するため、頻繁に協力しています。Read about how our Pediatrics team helps shorten the distance from lab to life for pediatric therapies.
細胞および遺伝子治療に特有の課題にうまく対処する
細胞および遺伝子治療（CGT）は、遺伝性の希少疾患や特定のがんを含む様々な重病に挑む、最先端の分野です。弊社の細胞・遺伝子治療コンソーシアムは、CGT臨床試験に特有の課題を克服し、開発を加速させ、待ち望まれている成果を届けるために必要な、部門横断的なサービスを提供します。
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