希少疾病用医薬品の開発および商品化には、極めて特殊な課題があります。希少疾病を抱えて生きる患者さんに迅速に治療オプションを提供するには、革新的なソリューションが必要です。戦略の策定においては、患者さん、擁護団体、主要なオピニオンリーダー、保険者、規制当局員等、複数のステークホルダーを考慮しなければなりません。
過去5年間に、サイネオス・ヘルスは以下を実施してきました。
- 350件を超える希少疾病適応のプロジェクト
その内訳は：
- 30件を超えるレジストリ、非介入試験、拡張アクセスプログラムを含むリアルワールド・エビデンスプロジェクト
- 希少疾病治験の約25%は、超希少疾病を対象としたファーストインペイシェント（治験における最初の患者登録）を含め、小児集団で実施されたものです
- 約20件のATMP（先端医療医薬品） プロジェクト
希少疾病用医薬品開発のための具体的薬事戦略では、市販後および商品化の要求事項を考慮する必要があります。最先端のケイパビリティを備えた弊社は、ニーズを上手く統合し、お客様に価値のある効率的なソリューションを策定、実行し、研究開発から実用化までの距離を縮めます。
希少疾病用医薬品開発および市販後の要求事項に関する深い経験を活かすために、弊社は先端医療医薬品分野を含む様々な専門家で構成された多機能集団を組織化し、希少疾病コンソーシアムを形成しました。
この希少疾病の治験ネットワークとサイネオス・ヘルスのコマーシャルの専門知識を通じて、ベストプラクティス、プロセス、経験の融合を図り、プロジェクト毎に固有の条件（特定の希少疾病、患者集団、治験実施計画やプログラム）に合わせたテーラーメイド戦略を策定するために取り組んでいます。
サイネオス・ヘルスは、希少疾病の創薬開発において長期に及ぶ臨床研究後、高い投資収益率を回収する難しさがある一方、開発が急務である事実を理解しています。希少疾病コンソーシアムは次のようなメンバーで構成されています。
- 治療に関する専門知識：特定の希少疾病の適応に豊富な経験を有する医師および科学者
- 小児科コンソーシアム：小児科医、小児治験のオペレーションの専門家、および多数の小児治験を監督して小児固有の課題を理解している小児領域の専門家らで構成される機能横断型専門集団
- 薬事コンサルタント：臨床開発計画全体でのサポートを得るために規制当局への最適な連絡経路を創設することができる薬事戦略家です。
- コマーシャルコンサルタント：市場アクセスおよび償還、価格設定、コマーシャル戦略、ならびに上市プランニングに関する商品化の専門家。患者アクセスおよび補償を確保するための高価値ソリューションを策定します。
- 患者擁護団体：複数の患者支援団体との強固なリレーションシップ、および臨床試験の可用性（治療上の選択肢としての臨床研究／治験の価値）に関する団体ネットワークを構築しています。
- 実施医療機関擁護団体：専門の実施医療機関と親密な関係を構築しており、最善のインフラストラクチャを決定・実装して患者アクセスを促進します。
- 専門の契約業者：テーラーメイドの希少疾病戦略ロジスティクス（実施医療機関および家庭看護師サポート、患者報告アウトカム（PRO）、患者移動のための物流支援）をサポートします。
- リアルワールド・エビデンス：健康産業エコノミストおよびリアルワールド・データエキスパートから成るチーム。統合的な医療エビデンス収集戦略を策定して、確実に価値のある実用的なデータを収集し、価値の定義と継続的使用をサポートします。
- 生物統計学およびデータマネジメントの専門家：お客様の製品開発のあらゆる段階で、統計に関する論理的なガイダンスおよびアドバイスを提供します。
コンソーシアム モデル
小児科、希少疾患、バイオシミラー、遺伝子細胞治療などの臨床試験に必要な複雑な治験ソリューションを支えるより多くの専門知識
