細胞および遺伝子治療に特有の課題にうまく対処する
細胞および遺伝子治療（CGT）は、遺伝性の希少疾患や特定のがんを含む様々な重病に挑む、最先端の分野です。
CGTはトランスフォーマティブな研究（新たな発見、斬新な技術につながる可能性のある研究）を先導する治験責任医師と企業、こうした研究に参加する患者様とそのご家族の両者に、独自の課題を突きつけます。
細胞および遺伝子治療開発の全体論的アプローチ
細胞および遺伝子治療コンソーシアムは、CGT臨床前/臨床開発および商品化における知識および経験ベースのための中心です。
これは、CGT開発および商品化に特有の課題にうまく対処し、治療の実施を加速するために必要な複数の分野にまたがる機能を集約します。
コンソーシアムは、CGTおよび治療領域に関する深い専門知識を持つプロを見つけることができる場所です。これには、臨床試験実施チームと、薬事規制、商品化、早期臨床試験、およびリアルワールド/後期治験段階の研究と開発の当該分野の専門家が含まれます。
この単純化されたモデルにより、集約された知識と洞察が十分に活用されて、各プログラムのニーズに固有のソリューションが実施されます。
オペレーショナルエクセレンスの実現
長年にわたる実地のCGT治験経験から得られた洞察の上に構築し、治療実施に関するTrusted Process®を活用することにより、コンソーシアムの専門家たちは、以下を含むCGT研究に固有の運用上の手間に対処できるように支援しています。
- 地域のIRB/IBC要件
- 物流管理
- セル処理
- 治験実施施設およびベンダーでの複数の機能ユニット間の調整
製品開発戦略の道案内
CGT治験は、急速に展開しつつある規制情勢、新しい承認ルートと医薬品指定制度の下にあり、国や地域、治験実施医療機関の要求事項、また、審査委員会や特定の実施医療機関にライセンスを供与するための複数の要求事項に細心の注意を払う必要があります。
弊社は、この分野に精通しており、その深い知識を応用して、CGT治験設計、戦略的意思決定、運用上の治験プランニング、およびリアルワールドエビデンスプランニングに関する情報を提供します。
価格設定とマーケットアクセスの支援
革新的な治療法が続々と登場し、治療費に関する議論も活発に行われるようになりました。そのため、試験に関して保険者と個別に頻繁に打ち合わせることが必要になってきています。このテーマは、メディアの取材、投資家による思惑、および患者様の懸念事項になり得ます。
弊社コンソーシアムには、価格設定とPRの専門家がおり、顧客企業が複雑かつ革新的な調整を行ったり、保険者以外の聴衆への状況説明や交渉環境を強化したりするお手伝いをしています。
サイネオス・ヘルスがバイオ後続品資産開発のあらゆる側面で貴社をどのように支援できるのかをお知りになりたいですか？
日々患者の声に耳を傾け、学ぶ
CGT臨床試験では、長期フォローアップが必要となるため、患者様の参加という常に困難な課題がさらに複雑になります。弊社は、フォローアップ期に患者様とそのご家族が実際にどのような体験をされているかを理解するよう努めています。弊社は、こうしたリアルワールドシナリオを最初から立案し、時間の経過に伴い変更できる適応性の高い患者維持戦略を組み込んでいます。Read about how our Patient Voice Consortium supports our commitment to keeping patients at the center of innovation.
協力して向上する
サイネオス・ヘルスでは、希少疾病の治療法を開発している企業の支援に重点的に取り組んでいます。製品の市場投入までの期間を短縮し、重症患者の治療法の開発におけるリスクを排除するには、主要なステークホルダーの早期のエンゲージメントを含む新たな統合的アプローチが必要です。Read about how our Rare Disease Consortium helps speed new rare disease therapies to patients and families who are waiting.
